Visión General
La enfermedad de Parkinson es una enfermedad neurológica donde los síntomas motores de los pacientes son causados por la pérdida de neuronas específicas del cerebro. En la actualidad no existen tratamientos que detengan la muerte de esas neuronas ni regeneren las funciones perdidas. Es decir, no existen terapias que protejan las neuronas remanentes o regeneren su funcionalidad. Es por eso que nuestro laboratorio de investigación tiene como objetivo principal obtener conocimiento para el desarrollo, en un futuro, de terapias que protejan las células en degeneración o regeneren sus funciones.
Metodología
Utilizamos la tecnología de reprogramación celular que permite obtener células madre reprogramadas a partir de sangre o piel humanas y de estas células madre, obtener cualquier célula del cuerpo, incluyendo neuronas. Nuestro laboratorio obtiene neuronas a partir de piel o sangre. Las neuronas así obtenidas de pacientes de Parkinson, poseen características de la enfermedad que permiten estudiar las posibles causas de su muerte y así, tratar de prevenirla. También, las neuronas obtenidas por reprogramación podrían utilizarse en posible futuras terapias regenerativas.
Asimismo, utilizamos animales como moscas y roedores, vectores adenovirales y muestras de cerebro humano como modelos de investigación.
Terapias protectoras:
Luego de 30 años de investigación sobre la inflamación y la enfermedad de Parkinson, hemos identificado por primera vez una molécula llamada PMCA, importante en la regulación del calcio, cuya disminución se asocia a la muerte neuronal por inflamación. Actualmente, estamos investigando si PMCA puede ser un nuevo blanco terapéutico para proteger a las neuronas aun vivas en el cerebro de los pacientes.
Por otra parte, nuestro laboratorio está interesado en intervenciones no farmacológicas que disminuyen la inflamación y con ello, sean protectoras de las neuronas residentes o trasplantadas. Se ha demostrado que prácticas de meditación o yoga pueden ser anti-inflamatorias. Por ello, queremos investigar si la meditación o el yoga pueden resultar de beneficio a los pacientes con la enfermedad de Parkinson por medio de su posible efecto anti-inflamatorio.
Terapias regenerativas
En Japón, EE.UU. y Europa se están investigando terapias regenerativas contra el mal de Parkinson, trasplantando neuronas derivadas de células madre reprogramadas humanas en el cerebro de pacientes. Si bien los primeros resultados del ensayo en EE.UU. son alentadores, no más del 10% de las neuronas trasplantadas sobreviven en el cerebro luego del trasplante. Nuestro grupo investiga cómo aumentar la sobrevida de las neuronas trasplantadas y así incrementar la eficacia del tratamiento. Hemos demostrado que inhibiendo una molécula que provoca inflamación (TNF-alfa), se puede incrementar la sobrevida de las neuronas in vitro. Actualmente, en colaboración con grupos de Holanda y Alemania, queremos identificar cuál de todos los posibles caminos que tiene el TNF para ser tóxico en estas neuronas es relevante y así inhibirlo específicamente para que sea de utilidad clínica.
Las células madre reprogramadas pueden dar origen a cualquier célula del cuerpo en un laboratorio. Por ello es que se están estudiando como fuente de células específicas para el tratamiento no solo del mal de Parkinson, sino para otras enfermedades, incluyendo diabetes, enfermedades de la visión, cardíacas, etc. Una dificultad para que este tipo de terapias regenerativas lleguen masivamente a la población es el costo de producción de las células madre reprogramadas y las neuronas u otras células derivadas. Nuestro laboratorio es parte de una iniciativa internacional para generar una colección, un Banco de células madre reprogramadas que sea compatible con la población de cada país. Esta iniciativa tiene como fin bajar dramáticamente los costos de producción de estas células para hacer accesible las futuras terapias regenerativas a la población, en nuestro caso, argentina. Nuestro grupo ha generado una colaboración con el INCUCAI, el Hospital Garrahan y profesionales de EE.UU. para generar este Banco celular compatible con la población argentina y así, facilitar el acceso a terapias regenerativas para nuestra población.
Nota: Ninguno de los estudios de investigación incluye el tratamiento de pacientes ya que no somos médicos.
